中日友好医院风湿免疫科卢昕教授、李嗣钊主治医师等开展了关于生物制剂托珠单抗治疗难治性免疫介导坏死性肌病(IMNM)的探索性研究。研究选取激素和传统免疫抑制剂治疗失败的IMNM患者，给予托珠单抗治疗取得成功。相关研究成果以“The Efficacy of Tocilizumab in the Treatment of Patients with Refractory Immune-Mediated Necrotizing Myopathies: An Open-Label Pilot Study”为题于2021年3月16日发表于药理学1区期刊【Frontiers in Pharmacology】。

免疫介导坏死性肌病是特发性炎性肌病(IIM)的一种临床亚型，治疗困难，既往国外研究显示IMNM患者在免疫调节治疗两年后，约四分之一的患者日常生活仍有困难，约半数以上的患者在治疗4年后肌力仍不能完全达到正常，导致骨骼肌功能障碍，甚至残疾。难治性IMNM患者肌无力的机制和有效的治疗策略尚有待研究。该团队于2017年开展托珠单抗治疗难治性IMNM的前瞻性探索性临床研究。发现IMNM患者在应用托珠单抗治疗前血清白介素(IL)-6水平、肌组织中IL-6 mRNA水平以及再生肌细胞的比例是预测托珠单抗治疗IMNM疗效的生物标志物，托珠单抗可能通过调节IMNM患者的肌细胞的再生发挥作用。

该研究不仅对托珠单抗治疗难治性免疫介导坏死性肌病进行了探索，同时筛选了可能与托珠单抗治疗疗效有关的生物标记物，为这类难治性IIM患者的提供了新的治疗选择和依据。

全文链接：https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fphar.2021.635654/full